总体而言 ， 魏文胜认为 ， LEAPER技术在临床应用和疾病治疗方面拥有其独特的优势和潜能 。 “LEAPER作为一项RNA编辑技术 ， 其编辑是可逆、可调控的 ， 而且编辑效果与剂量相关 ， 原理上讲更为安全 。 同时 ， LEAPER技术通过向细胞内递送arRNA ， 招募内源ADAR蛋白完成编辑 ， 递送负担轻 ， 无需引入外源编辑酶 ， 更加适应体内基因编辑治疗 。 ”
正如前述所说 ， 在技术层面上 ， 利用内源机制实现更安全的RNA编辑 ， 国内科学家在国际上已处于领先梯队 ， 在这个研究领域具有极大的竞争优势 。 而在产业转化方面 ， 国内外又处于怎样的阶段？
魏文胜表示 ， 国际上已经有一些生物医药企业在开展相关技术转化和开发工作 ， 特别是去年 ， RNA编辑技术受到了极大关注 。
例如 ， 2021年8月 ， 跨国制药企业罗氏和Shape Therapeutics公司达成一项研发合作和许可协议 ， 将利用其RNA编辑技术平台RNAfix ， 以及AAVid技术平台 ， 开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因疗法 。 随后的2021年9月 ， 礼来与ProQR Therapeutics达成一项全球性的许可和研究合作协议 ， 两家公司将利用ProQR专有的Axiomer RNA编辑技术平台 ， 针对肝脏和神经系统遗传疾病 ， 推进新的药物靶点的临床开发和商业化 ， 合作内容多达五个RNA编辑靶标 。
至于国内 ， 魏文胜提到 ， 博雅辑因也正在开展LEAPER技术的转化工作 。 作为国内基因编辑领域的先锋 ， 博雅辑因成立于2015年 ， 总部位于北京 ， 办公地点分布于广州、上海和美国剑桥 ， 魏文胜系创始人 。
博雅辑因首席执行官魏东此前在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访人员采访时表示 ， 对基因编辑这种特别创新的技术来说 ， “它的首要任务就是要在不同的疾病上能够真正看见技术转化的产品 ， 是不是有足够多的受益 ， 而且安全可控 。 ”特别严重且尚无有效疗法的疾病 ， 例如遗传病和癌症是目前创新疗法的主要“验证区” 。
魏东提到 ， 公司目前整个管线的布局包括体外疗法和体内疗法 。 其中 ， 体内疗法即基于LEAPER技术 ， 正在针对眼科、神经系统等疾病进行研发 。 2020年 ， 公司也曾在2020年的美国ASGCT年会上报告通过对IDUA信使RNA序列中第402密码子进行精准的、针对特定序列的腺苷A→肌苷I转换 ， 生成野生型IDUA基因的信使RNA和蛋白质 ， 治疗黏多糖贮积症I型最严重亚型Hurler综合征中的W402X突变患者的早期研究数据 。
魏文胜在此次采访中也提到 ， 针对LEAPER 2.0技术 ， 博雅辑因正在开展相关转化工作 。 公司通过AAV递送开展了临床前研究 ， 并在多个研究模型中取得了很好的数据 ， 实现了LEAPER 2.0转化为体内编辑疗法的概念验证 。
【北大团队升级RNA编辑技术：安全效率大幅提升，离临床更近一步】去年11月 ， 博雅辑因还与北京协和医院睢瑞芳教授团队达成了研究合作 ， 基于我国遗传性视网膜变性（IRD）人群的基因变异特征 ， 探索推进体内基因编辑疗法；同月 ， 该公司还也与威斯康星大学麦迪逊分校的David Gamm实验室达成研究合作 ， 评估公司基于LEAPER技术的RNA碱基编辑候选疗法针对特定遗传疾病的药理特性 。