落地中国市场后 ， “我们首要考虑的是怎么降低经营成本 ， 做患者负担得起的基因药物 。 其次就是加强药效 。 尤其是与‘传统酶替代疗法’相比 ， 利用AAV的治疗原理来减少注射次数 ， 以此缓解病人的痛苦 。 ”董飚解释 。

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▲四川至善唯新生物科技有限公司内的实验室
未来：加快临床研究 还将研发出更多“成都造”药物
药物进入临床研究后 ， 什么时候才能上市？董飚表示 ， 需要经过三期临床试验 ， 达到安全性、有效性等要求后才能被批准上市 。 “这可能需要3-5年的时间 ， 不过相较于过去10年 ， 甚至15年的研发时间来看 ， 在技术红利之下 ， 现在可以把一期和二期合在一起做 ， 这样病患也能很快购买到药物 。 ”
另外 ， 基于成都天府国际生物城这一平台 ， “未来 ， 在技术和政策加持下 ， 公司后续还将推动A型血友病中枢神经系统、代谢系统疾病等一批‘成都造’基因药物陆续进入临床并尽快上市 。 ”董飚补充 ， 计划一年内可推行2-3个药物临床研究 。
红星新闻采访人员 郑然 黄盼盼 摄影报道
【“成都造”基因疗法启动临床研究！分三期进行，有望3至5年后上市新药】编辑 柴畅