企业需警惕巨大商业前景催发的专利纠纷
随着CAR-T细胞疗法的迅速发展 ， 巨大的市场前景推动该领域主要企业采取专利战的策略来获取竞争优势 。 专利之战不仅仅是技术之争 ， 实际上是各大公司为争夺CAR-T疗法的巨大市场所采取的商业策略 。
一场发生在吉利德（CAR-T疗法Yescarta）和百时美施贵宝（BMS）之间 ， 涉及12亿美元的专利之战 ， 涉及的核心产品和技术是吉利德旗下Kite Pharma获批产品YesCAR-Ta和BMS旗下Juno Therapeutics部门靶向CD19的CAR-T技术 。
这场巨额标的的专利纠纷无疑提醒了中国企业CAR-T细胞疗法的技术保护和专利布局的重要性 。
CAR-T疗法非常复杂 ， 从专利保护着眼点出发 ， 专利保护包括组合物、制备方法、治疗方法、适应症等 ， 每一项拆开来看就涉及到复杂和细致的技术点 ， 举例来看 ， 组合物专利可以保护CAR蛋白(包括工程结构域的优化和修饰)、载体结构/构建、转染方法等；而制备工艺作为方法专利在实施中或维权中也存在一定挑战 。
此外 ， 结合已公开专利情报可以看出国外巨头如朱诺治疗学股份有限公司、诺华等公司已经就CAR-T细胞疗法在中国市场进行专利布局 ， 我国企业在技术发展中务必需要分析并关注海外巨头技术方向 ， 避免落入专利纠纷中 。
技术发展的未来 ， 机遇与挑战并存
目前CAR-T细胞治疗在欧美等国家已被广泛应用于临床 。 在美国 ， 44%的急性淋巴细胞白血病儿童患者接受CAR-T细胞治疗的临床应用 ， 治愈率达到60.6%；46%的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者接受CAR-T细胞治疗 ， 治愈率超过70% 。 但是CAR-T技术的应用还面临诸多挑战 ， 如安全性问题、制备工艺复杂、T细胞衰竭、费用昂贵、适应症拓展等 。
安全性问题 ， 主要包括脱靶毒性和细胞因子风暴 。 对此 ， 行业领头公司诺华已经在致力于相应的解决方案 。 智慧芽数据显示 ， 诺华已申请了多件和CAR-T细胞治疗的脱靶问题处理、减少细胞因子风暴等相关的专利 。
与此同时 ， 面对高昂的费用问题 ， 通用型CAR-T疗法或将是有效的解决方式之一 。 CAR-T疗法定价高的原因之一是目前CAR-T细胞生产均以患者自体血液中T细胞为材料 ， 实行定制化生产 ， 样本批间差异大 ， 生产成本高 ， 运输难度也高 。 而通用型CAR-T作为新型治疗产品 ， 具有可工业化生产、成本低、周期短等优势 ， 因此国内外都有多家企业在探索 ， 如 Cellectis 、亘喜生物、北恒生物等 。
此外 ， 在适应症拓展方面 ， 对于用CAR-T细胞疗法攻坚实体瘤 ， 各国生物技术团队都在不断努力 。 以中国为例 ， 复旦大学生物医学研究院徐建青和张晓燕教授团队设计的一种缺氧诱导转录放大（hypoxia-inducible tranion amplification, HiTA）系统以严格调控CAR分子在肿瘤缺氧微环境的条件性表达 ， 首次真正实现严格区分肿瘤与正常组织 ， 这意味着不依赖靶点激活 ， 而通过识别肿瘤微环境激活杀伤的新一代CAR-T技术成为可能 。
编辑:马可佳
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