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过去20多年里，临床医生对特发性身材矮小进行了大量的研究 。2000年前的文献荟萃分析表明，重组人生长激素可改善特发性身材矮小儿童的最终身高；2003年一项随机、双盲、安慰剂对照研究证实重组人生长激素可改善该病患儿的最终身高 。美国FDA于2003年批准特发性身材矮小为重组人生长激素的新适应症 。
青春期前特发性矮小儿童短期使用该药能加速身材增高，长期使用最终身高可增加3.7-5.5cm 。重组人生长激素常见的副作用包括引起糖代谢异常、产生生长激素抗体、股骨骨骺脱离、甲状腺功能低减、周围水肿、皮疹等 。患儿很少因药物副作用中止zhi疗，需要每日注射是中止zhi疗最常见的原因 。
长期使用重组人生长激素虽然可轻度改善患儿的最终身高，但是zhi疗费用不菲，国外文献报告，该病患儿最终身高增加1cm需要耗费1,3800美元 。
特别要指出的是，并不是所有的特发性身材矮小症儿童均可用生长激素zhi疗 。特发性身材矮小症的儿童开始生长激素zhi疗之前，首先要了解患儿的骨龄，骨龄过大者不宜用药；其次，必须除外体内肿瘤存在，因为生长激素不仅促进骨骼生长，也促进肿瘤的生长 。如之前曾有肿瘤病史，需综合考虑，慎重用药 。
一旦开始zhi疗，多数需每晚皮下注射用药，定期随诊，切不可擅自用药 。
【儿童生长激素zhi疗一般需要多久？如何判断效果？】总之，作为weiyi能促进特发性身材矮小症生长的药物，重组人生长激素能轻度改善患儿的最终身高，但是患儿要和家长必须对药物的疗效、可能的副作用、医疗费用有全面的理性认识，综合各方面因素后再在有经验的专科医生指导下用药 。

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