在关键的药物递送技术方面 ， Sirnaomics拥有全球独家的多肽纳米导入系统(PNP) 。 PNP由天然氨基酸组成 ， 其降解物天然无毒 ， 克服了药物的靶向性和稳定性障碍 。 可通过局部或全身给药 ， 毒性低、易制造、可触达除肝脏外众多靶向器官 。 同时 ， 既可递送siRNA也可递送mRNA 。 PNP可同时携带多个不同靶向的siRNA ， 使其在同一靶向细胞中产生协同的基因沉默效应 ， 从而提高RNAi的药物疗效 。 Sirnaomics也开发出了新型的GalNAc RNAi递送平台GalAhead?和PDov ， 能够实现对肝细胞的高效能、精准递送 。
此外 ， Sirnaomics还在不断开发新的核酸药物递送平台 ， 包括siRNA/化学药物偶联物的不同组合、肽配体肿瘤靶向以及通过呼吸道给药进行疾病治疗 。
在布局的疾病领域方面 ， Sirnaomics将RNAi药物的适应症范围从肝细胞相关疾病拓展到肿瘤、纤维化、皮肤、病毒感染及心血管类等指症 ， 并在临床开发过程中逐步扩展其全球化布局 。

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图三：Sirnaomics现有的研发管线（截止到2021年12月）
Sirnaomics最瞩目的两个核心产品 ， 是具有首创优势的双靶点RNAi药物——STP705和STP707 。
目前已进入临床IIb阶段的STP705是一种TGF-β1/COX-2双抑制剂 。 TGF-β1在包括皮肤癌及肝癌等多种癌症中过度表达；COX-2的慢性升高会导致慢性肝脏炎症、肝纤维化及肝硬化 ， 且在皮肤癌（鳞状细胞癌SCC及基底细胞癌BCC）患者中也有过度表达 。 STP705可同时抑制这两个靶点 ， 通过抑制肿瘤细胞增值、上皮间质转化、血管生成等机制 ， 抑制肿瘤细胞的生长 。 而针对纤维化疾病 ， 同时抑制TGF-β1及COX-2可以通过减少炎症、激活纤维细胞的凋亡 ， 来逆转纤维化瘢痕的形成 。 STP705采取PNP递送技术通过局部给药的方式 ， 直接作用于患病组织 ， 目前正针对多种皮肤癌、皮肤组织纤维化和肝癌等疾病类型开展临床试验 。 在目前已经完成的鳞状皮肤原位癌isSCC的I/II期试验中 ， 76%(19/25)的患者在治疗结束时实现了病变的组织学清除 ， 且安全耐受性良好 。 STP705在基底细胞癌、瘢痕疙瘩和增生性瘢痕（HTS）的早期试验中也展现了类似的疗效和安全性 。 此外 ， STP705已获得美国FDA颁布的三项孤儿药认证 ， 用于治疗肝细胞癌、原发性硬化性胆管炎和肝胆管癌 ， 也计划即将启动与PD-1/L1抑制剂的联用 。
STP707对比STP705的区别在于 ， 前者的给药途径为全身系统给药 。 这充分说明了PNP递送技术的灵活性 。 STP707通过静脉给药用于多种实体肿瘤治疗的IND申请在今年7月份获得美国FDA的批准进入临床试验 ， 即将于近期完成首位病患的给药 。
Sirnaomics产品线中开发进度最为靠前的STP122G项目 ， 包含靶向因子XI的RNAi触发器 ， 采用GalAhead?递送技术用于皮下给药 。 在最近的非人灵长类的试验中 ， STP122G单次皮下注射后显示出超过26个星期靶点敲低的体内药物效果 。
在mRNA疗法及疫苗的研发方面 ， Sirnaomics子公司RNAimmune是一家专注于mRNA疫苗及新型药物研发创制的生物医药企业 ， 目前其候选产品管线包括新冠疫苗 ， 流感疫苗 ， 狂犬疫苗 ， 带状疱疹疫苗 ， 广谱RAS疫苗 ， 和其他肿瘤疫苗等 。 该公司核心产品之一 ， 是针对新冠病毒的疫苗候选产品RIM730 ， 由应用脂质纳米粒（LNP）递送技术配置的编码德尔塔变体SARS-CoV-2全长刺突蛋白的mRNA组成 ， 使用方式为肌肉注射给药 。 在体内小鼠模型中的临床前结果显示 ， RIM730成功诱导了强烈的免疫反应 ， 取得积极试验结果 。
在产品开发的市场布局方面 ， Sirnaomics在中美两地都有雄厚的科研生产和业务运营能力 ， 且通过战略互补中美两地的监管优势 ， 来加速产品开发和临床批准 。 同时 ， Sirnaomics也在与中美的生物制药公司及学术机构紧密合作 ， 包括与信达生物及上海君实合作开发STP705和免疫检查点抑制剂的联合疗法 ， 与沃森生物签订协议共同开发抗流感核酸药物等 。