医学魔改大师玩跨界,CRISPR遇见分子诊断( 二 )


王弢:
CRISPR技术开启了基因编辑的大幕!这是一项了解生命本质、挽救生命甚至创造生命的革命性技术 , 期待在全球科学技术人员的不懈努力下 , 发挥它最大的价值 , 逐步实现让人类远离众多疾病折磨 , 实现更健康和更长寿生活的更多应用 。 2020年新冠疫情突然爆发 , 恰此时mRNA疫苗大获成功 , mRNA治疗药物获得快速发展 。 突破性的生物技术不断涌现 , “21世纪是生物技术时代”的预言正在成为现实 。 ”
诚如明东博士所言 , 作为这个时代光彩夺目明珠的CRISPR有两面性 , 如何防范这个魔法无穷的工具不被恶意群体肆意滥用 , 是人类大家庭必须直面的共同课题 。 我始终相信 , 每一次技术突破的洗礼 , 带给人类的不仅是生产力的巨大提升 , 更是人类不断认知自然和自身的过程 , 相信在CRIPSR等生物技术的加持下 , 人类将会拥有更美好的家园 。
Q2:对于11月12日《Nature Communication》上发表的关于CRISPR/Cas9基因编辑或许会让细胞产生与癌症相关的基因突变形式 , 您觉得对产业界的影响是什么?
张明东:
CRISPR技术自问世以来 , 就获得“基因魔剪”的称号 , 在医学科研领域可以说是百花齐放、硕果累累 , 同时在农业、环境等领域也展现了光明的前景 。 2020年发现CRISPR/Cas技术的科学家Jennifer Doudna教授和Emmanuelle Charpentier博士荣获诺贝尔化学奖 , 这是诺贝尔奖历史上少见的从发现到获奖仅数年的现象 , 也说明这是一项多么重要的发现 。
近期 , 数篇Nature子刊文章提示 , CRISPR会在体内引起不可预测的的脱靶效应 , 甚至癌症相关的突变 。 因而 , CRISPR技术到底是“魔剪”还是“乱剪” , 一时众说纷纭 。 从CRIPSR技术偏靶造成的异常突变而言 , 这只是这项革命性技术在应用中的一个插曲 , 说明现在的CRISPR编辑技术还不够精准 , 还需要更多优化 。 需要进一步优化到单碱基编辑 , 优化到特定部位的单碱基编辑 , 实现更精细精确的基因编辑操作 。 所以我想 , 大家不要因为目前CRISPR技术有一些瑕疵 , 就下结论说它多么不堪或者多么危险 。 这些瑕疵是完全可以克服的 , 只是时间长短的问题 。
王弢:
CRISPR技术出现后 , 作为一项通用的技术 , 在实际应用的领域或方向必然存在一些瑕疵 , 这是十分正常的 , 需要的是科研人员不断尝试、不断改进 , 逐步实现产业应用 。 如果都是一路顺风 , 我想那才是需要每个人担心的 。 每个细分方向或具体疾病应用的CRISPR关键细节技术的开发 , 需要再多一点时间 , 我们会看到更多的实际结果 , 可能许多不可治疗的疾病都将变为可治愈的疾病 , 这一天并不遥远 。 总体而言 , CRISPR的应用 , 起步于医学 , 终将不止于医学 。
医学魔改大师玩跨界,CRISPR遇见分子诊断
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Q3:能否谈一谈CRISPR技术目前较为成熟的医学应用领域 , 在哪些方面为人类带来福音?
张明东:
目前进展明显的治疗领域 , 主要包括:
1. 癌症治疗 , 主要针对免疫细胞改造 , 突变细胞的基因修补或切除等 , 有多个临床研究 , 部分获得积极的结果 。
2. 遗传疾病 , 比如亨廷顿氏舞蹈症病(Huntington ' s disease)、杜氏肌营养不良症(DMD基因)等已有研究报道 , 进展到临床II期及之后也有报道 , 但还需要公布相关临床数据 。
3. HIV等病毒的体内整合感染方面的应用 , 我想这是近期科研人员比较有把握会有重要进展的领域 , 值得大家关注 。
王弢:
在医学诊断领域 , CRISPR-based核酸检测技术最有可能成为新一代的分子诊断平台 , 尤其在远离PCR实验室场景下的应用 。

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