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引言 2020年 ， 瑞典皇家科学院将诺贝尔化学奖授予Jennifer Doudna教授和Emmanuelle Charpentier博士以表彰她们在CRISPR/Cas9基因编辑方法上所做出的贡献 。 得益于此 ， 基因疗法随之大放异彩 ， 在很短的时间内完成了由基础理论到初步科学验证 ， 再到实际应用的快速发展 。 但这一科学技术却也一直伴随着争议的声音[i] ， 给人无限遐想的同时 ， 也带来一些隐忧 。 瑕不掩瑜 ， 这些暂时的争议阻挡不了人类对于这一充满潜力的新技术扩展应用的尝试 。 近年来 ， 以基因编辑而闻名的生物技术正被用于开发便携式、家庭式的传染病和癌症测试等分子诊断领域 。 CRISPR/Cas的神秘面纱正在被缓缓揭开 。
安永生命科学与医疗健康行业课题组对话专家 ， 带你走近：CRISPR/Cas基因编辑遇见分子诊断 。
专家介绍
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张明东 博士
现任波士顿科学亚太区首席医务官及医学事务和卫生经济副总裁
前美国食品药政管理局医务官和流行病学家
曾任职香港中文大学医学院教授
美国国立卫生研究院国立癌症研究所博士后
美国贝乐医学院分子病毒学博士
“CRISPR/Cas技术是一种逆天改命的手段 ， 让人产生很多瑰丽和美好的遐想 。 ”

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王弢 博士
中国抗癌协会肿瘤标志专业委员ctDNA技术专家委员会副组长
江苏省肿瘤分子诊断工程技术研究中心主任
苏州大学（特聘-产业方向）教授
复旦大学医学博士
“CRISPR的应用 ， 起步于医学 ， 终将不止于医学 。 ”
对话专家 Q1：CRISPR/Cas一直存在争议 ， 您建议安永公众号的读者如何正确理解这一技术？
张明东：
CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列 。 Cas基因则位于CRISPR基因附近 ， 或散布于基因组其他地方 ， 该基因编码的蛋白均可与CRISPR序列区域共同发生作用 。 因此 ， 该基因被叫做CRISPR关联基因 ， 即Cas 。
生命进化史上 ， 某些细菌为了将入侵的病毒基因清除 ， 进化出CRISPR/Cas基因剪切防御系统 ， 能够在遭到病毒入侵后 ， 把病毒基因的一小段存储到自身 DNA 里称为 CRISPR 的存储空间中 。 这样 ， 当病毒再次入侵时 ， 细菌便可以根据存储的片段识别病毒 ， 并将病毒的DNA切断达到抑制作用 。 这一机制真正体现了生命之间的微妙平衡 ， 相生相克又不断进化 。
CRISPR/Cas技术的发明 ， 为临床医学提供了超越以往的工具 。 原本不可治愈的疾病有了治愈的可能 ， 比如基因变异导致的各类型遗传疾病、HIV等难以根治的病毒感染 ， 糖尿病易感性人群的基因改造等 ， 甚至还有可能成为更有效的癌症治疗手段 。 不夸张地说 ， CRISPR/Cas技术可以被称为是一种逆天改命的手段 ， 让人产生很多瑰丽和美好的遐想 。
然而 ， 重大的科技发现常常伴有不容忽视的两面性 。 火药的发明 ， 不仅带来矿产开发、道路建设等生产力的提升 ， 也招致枪械带来的巨大人员伤亡；20世纪最伟大的发现“相对论” ， 开启了高效、清洁的核能应用 ， 却也让人们笼罩在原子弹的阴霾之下 。 对CRISPR基因编辑技术来说 ， 它使科学家拥有改造人类疾病基因或消灭生物的能力 ， 也带来不受伦理管控下生物武器泛滥甚至畸形生物变异的可能性 。 这一技术发明无疑是人类自火器时代到核能时代以来所面临的最严峻挑战 。