新京报讯（采访人员 王卡拉）1月26日 ， 国家发改委、商务部发布《关于深圳建设中国特色社会主义先行示范区放宽市场准入若干特别措施的意见》（以下简称《意见》） ， 其中提到 ， 支持干细胞治疗、免疫治疗、基因治疗等新型医疗产品、技术研发 。 目前 ， 行业最火的免疫细胞治疗中 ， 已有两款CAR-T细胞疗法在国内获批 ， 紧跟世界步伐 。 业内认为 ， 作为先行示范区 ， 深圳试点支持上述产品研发 ， 未来国内创新疗法产品的研发进程有望加速 ， 通过市场充分竞争打破垄断 ， 更好地满足国内患者的治疗需求 。
国内细胞疗法发展迅速
【深圳试点支持细胞、免疫、基因治疗 创新疗法研发有望加速】实际上 ， 深圳早在2020年起 ， 就已率先为细胞和基因产业发展立法 。 2020年10月1日开始施行的《深圳经济特区前海蛇口自由贸易试验片区条例》规定 ， 自贸片区内医疗机构和科研机构可以根据自身的技术能力 ， 按照有关规定开展干细胞、免疫细胞、基因治疗以及单抗药物、组织工程等新技术研究和转化应用 。 深圳市人大常委会计划预算工委也于2020年12月开始 ， 组织起草《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（草案）》 ， 2021年11月公开征求意见 。
医药行业关注度极高的创新疗法中 ， 免疫治疗领域的CAR-T细胞疗法的关注度最高 。 火石创造研报数据显示 ， 免疫细胞治疗的临床试验中 ， 以CAR-T细胞为主 ， 占比89% ， 凸显出近年来中国CAR-T细胞免疫疗法发展十分迅速 ， 临床试验呈现“井喷”状态 。 业内认为 ， 中国存在弯道超车的可能 。
作为目前最火的免疫细胞治疗 ， CAR-T细胞疗法在全球范围内有五款产品获批上市 。 最早获批上市的是诺华的Kymriah ， 获批时间为2017年8月 。 两个月后 ， 吉利德旗下公司Kite公司的Yescarta于2017年10月在美国获批上市 ， 成为全球第二款获批上市的CAR-T细胞疗法 。
中国则紧跟世界步伐 。 截至目前 ， 共有两款CAR-T细胞疗法在2021年获批上市 ， 分别为复星凯特引进的阿基伦赛（商品名“奕凯达”）、药明巨诺在美国Juno公司JCAR017基础上开发的瑞基奥仑赛（商品名“倍诺达”） ， 这一年也被业内称为“中国细胞治疗商业化元年” 。 Frost&Sullivan研报预测 ， 中国细胞免疫治疗产品市场规模将由2021年的13亿元上升至2023年的102亿元 ， 年复合增长率为181.5% ， 预计市场规模于2030年达到584亿元 。
生产、流通等环节监管仍需完善
新京报采访人员根据丁香园Insight数据库统计 ， 国内共有24家企业布局CAR-T疗法 ， 除复星凯特和药明巨诺外 ， 还有传奇生物、科济生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等 。 金斯瑞子公司传奇生物是国内最早拿到CAR-T临床试验的企业 ， 其自主研发的西达基奥仑赛已经于2020年12月在美国递交上市申请 ， 用于治疗复发或难治性多发骨髓瘤患者 。 丁香园Insight数据库显示 ， 2020年11月5日 ， 西达基奥仑赛在国内被纳入突破性治疗品种 ， 目前进展到Ⅱ期临床试验 。
火石创造数据显示 ， 在细胞免疫疗法中 ， 除了CAR-T细胞免疫疗法外 ， 还有树突细胞、淋巴细胞、多抗原自体免疫细胞、RAK细胞 ， 前三种分别占比3% ， RAK细胞占比2% 。 从临床进展来看 ， 目前免疫细胞治疗产品处于Ⅰ期、Ⅱ期临床阶段合占97% ， 其中处于I期阶段的共有23个 ， 占64% ， 处于 Ⅱ期阶段和I期+ Ⅱ期联合开展阶段的共12个 ， 占33% 。 此外 ， 仅有1个产品处于Ⅲ期阶段 。
近年来 ， 国家卫健委、国家药监局等多部门频繁发布细胞免疫治疗相关指导文件 ， 但火石创造研报指出 ， 目前出台的相关文件存在对产品生命周期覆盖不到位 ， 且政策文件稳定性不高 。 如监管方面 ， 更多集中于非临床研究和临床试验研究环节 ， 对商业化生产、产品流通以及上市后监管涉及较少 。 随着技术、行业、产业不断向前推进 ， 更多产品将走进产业化、商业化环节 ， 未来我国细胞治疗相关政策势必日趋全面和完善 。