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金斯瑞实验室 。 图/企业供图
新京报讯（采访人员 张秀兰）首款由本土企业自主研发、中国科学家拥有完全知识产权的CAR-T产品开始登陆国际市场 。 美国当地时间2月28日 ， 备受关注的传奇生物科技有限公司(NASDAQ: LEGN）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI? ， 英文通用名ciltacabtagene autoleucel ， 简称Cilta-cel） ， 获得美国食品药品监督管理局（以下简称美国FDA）批准 ， 成为全球范围内第8款获批的CAR-T产品 。
站在传奇生物背后的母公司金斯瑞生物科技（HK.1548 ）也开始走到聚光灯前 。 实际上 ， 成立20年的金斯瑞不止于此 。 发展至今 ， 金斯瑞已成功打造了涵盖生命科学服务及产品平台（CRO）、生物医药合同研发生产（CDMO）平台、细胞治疗平台及工业合成生物产品平台（工业酶）的业务体系 ， 同时 ， 金斯瑞深耕GCT行业的全产业链模式也已搭建完成 。 随着蓬勃生物、百斯杰等子公司逐步发展成所属赛道的明星企业 ， 金斯瑞正在缔造自己更多的“传奇” 。
首款本土CAR-T产品出海
随着FDA批准传奇生物西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者 ， 这也意味着 ， 首款由本土企业自主研发的CAR-T产品成功出海 。
CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法 ， 是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法 。 公开资料显示 ， 该疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果 ， 是一种有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法 。
从最初登上国际舞台 ， 西达基奥仑赛就自带光环 。 时间回到2017年 ， 当年的美国临床肿瘤学会（ASCO）上 ， 传奇生物报告了与西安交通大学第二附属医院合作的临床试验结果 ， 接受西达基奥仑赛治疗的35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者客观缓解率达100% ， 随即受到国际媒体广泛关注 。 ASCO会议后 ， 8家全球知名制药公司希望与传奇生物达成合作 。 最终 ， 花落杨森 。 传奇生物与杨森（强生）达成了全球独家许可和合作协议 ， 按50/50（大中华地区为70/30）的费用/利润分配协议 ， 面向全球市场共同开发、生产和销售 。 同时 ， 杨森（强生）向传奇生物支付3.5亿美元的首期款以及后续更高金额的里程碑付款 ， 彼时 ， 这一数字创下中国药企对外专利授权首付款最大金额纪录及合作最优条件 。
西达基奥仑赛还于2018年获得国家药监局首个CAR-T药物临床试验（IND）批件 ， 并于同年获得美国FDA的IND许可 。 2020年8月 ， 该药品成为国内首个“突破性治疗药物” 。
成立于2014年的传奇生物由金斯瑞内部孵化而来 ， 专注于肿瘤和其他领域的新型细胞疗法的开发 ， 2020年6月以当年生物科技板块融资最高纪录在纳斯达克上市 ， 成为中国CAR-T上市第一股 。
从基因合成开始的业务延伸
孵化出传奇生物之际 ， 金斯瑞已经走过了12年历程 。 这家成立于2002年的生物科技企业 ， 最初瞄准的是基因合成领域 。
金斯瑞早期业务主要是以基因合成为核心的分子生物学基础试剂的CRO（合同研究组织） ， 即接收客户订单 ， 按照一对一的模式 ， 完成客户所需的基因合成或其他相关服务 。
彼时 ， 基因合成属于相对昂贵的定制服务 ， 每一个碱基价格几美元 ， 一条基因往往需要几万美元 。 客户分散、单一订单的金额不大且均需个性化定制是基因合成业务的特点所在 。 金斯瑞则将其改变成现代化工厂式的生产模式 ， 将基因合成流水线化的同时 ， 也彻底将基因合成的价格拉低 。 目前 ， 一条合成基因价格最低仅为几百美元 ， 每个碱基甚至只需零点几美元 ， 且一周左右就可交付 。 金斯瑞也因此成为市场的颠覆者 ， 从2008年左右开始 ， 金斯瑞就在全球基因合成领域做到市场占有率第一 。