每经采访人员：任飞 每经编辑：叶峰
跃赛生物是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物的企业 ， 利用人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台 ， 致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发 ， 研发管线覆盖神经退行性疾病 ， 罕见病及肿瘤等 。 跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累 ， 尤其在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际一流水平 ， 拥有多项专利 。
细胞治疗技术代表着当代生物医药领域的先进方向 ， 我国尖端团队与世界先进团队和知名药企都竞跑其中 ， 向着成熟安全的治疗体系和临床推广药物的方向迈进 。 跃赛生物的技术攻关目前正从实验室向临床转化推广迈进 ， 过程虽然艰辛 ， 但创始人陈跃军在接受《每日经济新闻》采访人员采访时表示 ， 除了加强基础科研以外 ， 细胞治疗高新企业的发展和壮大离不开资本的长期资助 ， 亦离不开细胞生物产业链在国内的完善 ， 各方合力才有助于建立属于中国的干细胞治疗高标准范式 。
各国争相补齐的技术短板
提起干细胞技术和干细胞药物的研发 ， 跃赛生物创始人陈跃军表示 ， 中国与美国、欧洲等国外技术进程均未到达终点 ， 仍在爬坡阶段 。 对于终点的理解 ， 他告诉采访人员 ， 一是打造行业内干细胞治疗的流程化体系和技术标准 ， 二是研发成熟的干细胞药物并推广到临床 。
“目前我们还处于实验室技术转化阶段 ， 下一步的目标是生产出能够应用于临床的细胞药物 ， 前者普遍需要一到两年时间 ， 后者则需要三年甚至更久 ， 因此一类成熟的细胞新药问世需要五年以上不足为奇 。 ”陈跃军表示 ， 跃赛生物目前仍停留在第一个阶段 ， 但已经走完很长的路 。
据悉 ， 跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累 ， 尤其在神经系统疾病的细胞治疗技术研发方面达到国际先进水平 ， 拥有多项专利 。
从技术角度来看 ， 陈跃军团队首次在人多能干细胞内实现了基因诱导性敲除并建立了稳定的基于CRISPR/Cas9技术的人多能干细胞基因编辑平台；首次实现了移植的人神经细胞功能的远程调控 ， 阐明了帕金森病细胞治疗的环路机制；发现通过移植人多能干细胞来源的特定神经细胞可以准确修复疾病大脑受损的神经环路 ， 重塑神经功能 。
研究治疗帕金森病的细胞疗法是跃赛生物正在进行并且擅长的领域 。 陈跃军告诉采访人员 ， 中脑多巴胺能神经元的丢失是帕金森病的主要病理特征 ， 很多帕金森病患者在确诊时已经丢失了近70%以上的多巴胺能神经元 ， “这些神经细胞的丢失是不可逆的 ， 只有通过细胞治疗补充丢失的神经元 ， 才能从根本上解决问题 ， 现有传统小分子药物的治疗仅作为改善 ， 治标不治本 。 ”
陈跃军说 ， 通过人多能干细胞技术可以在体外获得特定类型的神经细胞（干细胞药物） ， 这些细胞药物移植到病人脑内后可以替代脑内丢失的神经细胞的功能 ， 从而实现受损大脑的修复和功能重塑 ， 达到治疗目的 。 除神经系统疾病以外 ， 人多能干细胞技术也在其它疾病的治疗中展示出了巨大潜能 ， 包括肿瘤、心衰、糖尿病、血液疾病等 。
在iPSCs诱导神经细胞治疗取得突破
细胞治疗过程中难免会遇到免疫排斥反应 ， 这为细胞治疗带来阻碍 ， 科学家在进行技术攻关的时候 ， 也非常注重如何克服免疫排斥进而更好地进行细胞移植治疗 。
陈跃军告诉采访人员 ， 降低免疫排斥反应可以采用自体治疗方式 ， 取病人五毫升全血 ， 通过特定技术将其诱导成多能干细胞 -iPSCs ， 之后再把iPSCs通过特定技术分化成目的细胞 ， 例如多巴胺能神经细胞 ， 然后移植到病人体内 。 “这样就完成一个自体移植和治疗的范式 ， 这种情况下 ， 病人不需要服用免疫抑制剂 ， 也不会产生明显的免疫排斥现象 。 ”另一种方法是通过使用其他人的iPSCs分化而来的细胞对病患进行治疗 ， 病人使用这种异体治疗方法需要服用免疫制剂以降低免疫排斥反应 。跃赛生物目前正在自体治疗方式上进行科研攻关 。 昆仑资本董事总经理朱贺表示 ， 相信跃赛生物能够通过高效的技术转化 ， 在iPSCs诱导的神经细胞治疗等领域实现‘first in class’的突破 ， 为患者带来更多的治疗希望 。