“得先由政府率先主导 ， 打破僵局 。 ”该负责人说 ， “哪怕是报销比例先低一点 ， 释放了信号 ， 企业和各类民间慈善组织、商保机构等才会积极介入 ， 协同逐渐完善多方支付渠道 。 ”
另一位从事罕见病研究30余年的专家告诉“医学界” ， 在国家并未规划好统一解决路径时 ， 应该给予部分富裕省份一定权限 ， 让其自行制定符合本省实际情况的保障政策 ， 至少能够先解决一部分患者的问题 。 ”
“但最终还是需要国家层面的顶层设计 。 ”自2018年第一批罕见病目录制定以来 ， 这位专家亲眼言见证了罕见病话题从业界无人问津到赛道火热 ， 相关会议频频举办 。
码万祺认为 ， 从目前医保目录中的55个罕见病药品以及其他类型高价药来看 ， 好的趋势是 ， 目录的制定在向关注药品技术和疗效价值倾斜 ， 这一条经济带的宽度和内涵正在增加 。
但对于每一位患儿家庭来说 ， 最大的敌人是时间 。
11月12日 ， 婷婷断了药 。 王婷文并不清楚 ， 女儿能否熬到政策来临的那一天 。
参考资料：
日本罕见病医疗保障及其对我国的启示 ， 《中国药物经济学》 ， 2021年第16卷第1期
来源：医学界
责编：凌骏
校对：臧恒佳
【一年超200万药费，终身使用，罕见病家庭不能承受之重】制版：薛娇