安徽醫科大學第一附屬醫院婦科主任顏士杰認為 ， “孤兒藥”需要國家政策扶持 ， 定向生產 ， 減免稅費 ， 同時建立國家儲備體制和報警機制 ， 及時調劑供需 。

　　——加快完善癌癥等重大疾病診療體系 ， 推進罕見病、癌癥篩查和早診早治 ， 努力降低死亡率 。

　　早篩查、早治療是第一道防線——據臨床統計 ， 八成以上的罕見病都是遺傳導致的 。 北京兒研所主任醫師李龍認為 ， 建立產前篩查、兒童體檢等機制 ， 是防治罕見病最低廉高效的手段 。 此外 ， 在全國范圍內完善對罕見病的規范診療 ， 尤其加強預防性治療 ， 可提前預防 ， 減少罕見病致殘致死 。