2021年是中国CAR-T疗法商业化元年 。
区别于传统肿瘤治疗的化疗、放疗以及免疫疗法 ， CAR-T疗法属于细胞治疗 ， 主要是通过基因工程技术 ， 人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞 ， 在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞 ， 再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞 ， 进而达到治疗疾病的目标 ， 称得上打开了肿瘤治疗的新世界 。
监管层面 ， 先后两款CAR-T在国内获批 。 6月 ， 复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）获批 ， 成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品 。 9月 ， 药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）正式获批 。
大众层面 ，“120万元打一针 ， 2个月癌细胞清零”的帖子让CAR-T疗法成功出圈 。 在9月底的一场活动上 ， 参与帖子中患者治疗过程的上海瑞金医院血液内科副主任医师许彭鹏透露： “医院领导的电话都被打爆了 ， 医院的总机一个晚上收到了上百个咨询电话 。 ”
除了复星凯特和药明巨诺 ， 国内CAR-T疗法领域入局者并不少 。 粤开证券的一份研报指出 ， 2020年国内已有335个正在进行的CAR-T临床试验 ， 临床进展居前的包括传奇生物、科济药业等企业 。
当CAR-T这种肿瘤治疗手段开始不断取得进展或商业化 ， 如何正确认识CAR-T疗法 ， 以及百万级别的高价是否会下降 ， 如何进一步降价 ， 成为摆在全行业以及医患面前的重要问题 。
CAR-T疗法是神药？目前主要针对血液肿瘤
“一针让癌细胞清零”的帖子一度让人认为CAR-T疗法是神药 ， 实际上 ， 目前其获批的适应证仍有限 。
从公开的研究成果来说 ， 目前其主要针对的是血液肿瘤 。 业内常提到的CAR-T受益者是美国女孩Emily ， 经CAR-T治疗后已实现10年无肿瘤生存 ， 其罹患的就是血液肿瘤中的白血病 。 目前 ， 国内两款CAR-T产品获批的适应证均是淋巴瘤 。
上述大火帖子中的患者是否真的实现了“一针治愈”？许彭鹏强调 ， 患者影像学疗效评估结果为“全缓解” ， 身体暂时没有肿瘤表现 ， 但还需要进一步看长期的随访情况 ， 患者在治疗后的3个月 ， 会再次回到医院开展疗效评估 ， 如果仍未发现肿瘤征象 ， 那么从大概率上来说 ， 未来实现治愈的可能性就很大 。
相对于血液肿瘤 ， CAR-T疗法对于肺癌、肝癌、胃癌等实体肿瘤的治疗进展有限 。
“如果把血液瘤比喻成散兵游勇 ， 实体瘤就是碉堡中的顽敌 ， 前者可以各个击破 ， 后者需要打攻坚战 。 针对实体瘤 ， CAR-T细胞不仅需要突破实体瘤的城墙 ， 进入实体瘤组织后 ， 还需要在恶劣的实体瘤微环境中打巷战 ， 其难度可想而知 。 ”科济药业在接受澎湃新闻采访人员采访时表示 ， CAR-T疗法用于血液肿瘤和实体瘤上在技术难度上存在较大差别 。
传奇生物方面向澎湃新闻采访人员进一步解释道 ， 实体瘤的靶点表达不仅缺乏特异性 ， 而且异质性高 ， 肿瘤内血管系统紊乱 ， 基质致密 ， T细胞难以到达浸润 。 此外 ， 肿瘤微环境多以免疫抑制分子和抑制性免疫细胞组成 ， 即便有T细胞进入 ， 其增殖和肿瘤杀伤能力也会受明显影响 。
不过 ， 从目前公布的产品线来看 ， 突破实体瘤是CAR-T赛道各家企业都在努力的方向 。 在采访中 ， 多家CAR-T企业认为 ， 未来实体肿瘤 ， 包括中国高发的实体肿瘤 ， 有望成为CAR-T为代表的细胞免疫治疗产品的主要治疗领域 。
一针120万 ， CAR-T为什么贵？
除了“一针清除癌细胞”这样的字眼 ， 120万的数字是引发外界关注CAR-T疗法的另一个重要原因 。
实际上 ， 早在今年6月初 ， 复星凯特的阿基仑赛注射液刚获批不久 ， 一张销售订单就在业内流传 ， 根据该订单 ， 阿基仑赛注射液的零售价是120万元/约68ml ， 被指“天价” 。